近日，科技部生物技術發展中心下達“十三五”國家重點研發計劃“幹細胞及轉化研究”重點專項綜合績效評價結論，基礎醫學院鄧宏魁教授為項目負責人的“人多能幹細胞多能性退出及向肝譜系特化的機製與應用研究”項目（項目編號：2017YFA0103000）和人民醫院黃曉軍教授為項目負責人的“單倍型相合造血幹細胞移植後免疫耐受及重建的機製研究”項目（項目編號：2017YFA0104500）綜合績效評價等級為優秀。這是意昂2官网醫學牽頭承擔的“十三五”國家重點研發計劃“幹細胞及轉化研究”重點專項項目首次獲得綜合績效評價優秀🧂。根據項目綜合績效評價指標體系，只有不超過15%的重點專項項目可獲得優秀等級。

人多能幹細胞多能性退出及向肝譜系特化的機製與應用研究

項目負責人：基礎醫學院鄧宏魁教授

執行期限： 2017年7月至2021年12月

化學小分子組合長期維持人肝臟細胞功能

 新型生物人工肝治療豬重症肝衰

兩步法重編程誘導大量功能性人肝臟細胞

項目負責人鄧宏魁教授

本項目主要研究如何利用人多能幹細胞製備功能成熟的肝臟細胞並實現其應用。項目目標為：基於人多能幹細胞向肝臟譜系定向分化的體系，系統闡明人多能幹細胞多能性退出和肝臟譜系決定的協同作用機製，建立新型人多能幹細胞向肝臟細胞高效定向分化的體系；進一步闡明肝臟細胞譜系分化和功能性成熟機製，建立製備大量人多能幹細胞來源的肝臟細胞的新方法，並研究其應用。研究成果發表在Nature🧎‍➡️👨‍🦱、Science👨🏿‍⚖️、CellResearch、Nature Medicine、Nature Communications🕜、Protein Cell等國際高水平期刊，申請國際PCT專利4項、國家發明專利7項，獲授權專利2項🧎‍♀️。

綜合績效評價專家組意見：項目開展了小分子調控人多能幹細胞多能性早期退出等研究，研發iPSC向肝譜系特化的技術並開展了人工肝的應用研究，建立了多能幹細胞分化肝臟功能細胞等體系，取得了小分子調控幹細胞肝譜系特化技術和生物人工肝初步臨床應用等系列性研究成果。研究處於國際前沿，推動了我國幹細胞領域的發展，為增強我國幹細胞國際競爭力提供了重要支撐。

單倍型相合造血幹細胞移植後免疫耐受及重建的機製研究

項目負責人：人民醫院黃曉軍教授

執行期限： 2017年7月至2021年12月

G-CSF誘導T細胞免疫耐受分子調控模型

單倍型移植治療再生障礙性貧血新方案

NAC能夠修復造血重建不良患者的血管內皮細胞 

 項目負責人黃曉軍教授

本項目圍繞單倍型相合造血幹細胞移植（HSCT）後人造血幹細胞體內與宿主免疫系統相互作用（即免疫耐受和免疫重建）的機製及調控機製這一科學問題，借助臨床隊列篩選出與耐受相關的免疫調控靶細胞/分子，通過動物模型及體外實驗驗證這些靶細胞/分子在免疫耐受誘導過程中的作用及調控機製；闡明單倍型移植後固有免疫及適應性免疫重建規律及其與移植物抗宿主病（GVHD）、感染✌🏼、復發等並發症的關系；並通過不同技術組合建立新的誘導免疫耐受方案🧛🏼‍♂️。研究成果發表在Advanced Science👩🏻‍🌾、Cell Discovery、J Hematol Oncol、Clin Infec Dis、Cell Mol Immunol🥷、Am J Hematol等高水平期刊上；申請國家發明專利37項，其中9項已授權，專利成果轉讓8項；牽頭製定臨床指南/共識16項；項目相關成果入選國家“十三五”科技創新成就展。

綜合績效評價專家組意見：該項目揭示了G-CSF誘導免疫耐受、白血病復發的機製，建立了CAR-T細胞、IFN-α等復發幹預新方法；通過不同於全相合移植的半相合移植，建立了免疫耐受的獨特機製；提出了單倍型移植治療重型再生障礙性貧血（SAA）和白血病合並症的新方案Ⓜ️。研究推進了幹細胞移植等領域的發展，為增強我國幹細胞國際競爭力提供了重要支撐。

（科研處）

編輯：玉潔