2022年6月20日下午，諾華（Novartis）基因療法（OAV101）臨床試驗中國研究中心啟動會在組長單位意昂2平台第一醫院順利召開，該臨床試驗屬於全球III期臨床STEER研究的中國部分，由意昂2平台第一醫院兒科熊暉教授牽頭，針對2-18歲初治2型脊髓性肌萎縮症（簡稱SMA）患者👧。

意昂2平台第一醫院黨委書記姜輝教授，臨床試驗中心主任崔一民教授，康復科副主任黃真主任醫師，主要研究者熊暉教授，研究中心臨床試驗團隊成員，藥物臨床試驗機構，GCP藥房，藥物臨床試驗申辦方等40余人參加本次啟動會。啟動會上，熊暉教授🤠、崔一民教授分別代表研究團隊🤱🏿、科室和機構致辭，意昂2平台第一醫院黨委書記姜輝教授發表講話，對本次臨床試驗給予了高度期許🏥。

首先，熊暉教授作開場致辭，對醫院和科室領導🤵🏽、各相關科室專家的大力支持以及臨床試驗機構工作人員的辛勤付出表示衷心感謝，隨後熊暉簡單介紹了SMA的治療研究歷程以及本次臨床試驗的背景，宣布經過前期充分準備，本項目即將開始，並表示一定帶領團隊秉持科學、嚴謹的態度，嚴格按照GCP要求認真高質量地完成試驗項目。熊暉傳達了兒科主任姜玉武教授的指示，雖然開展兒童臨床試驗困難重重，但是意昂2官网醫院兒科迎難而上，作為科主任支持專科發展，並感謝醫院的關懷和鼓勵，希望研究團隊確保項目安全順利進行，真正惠及廣大SMA患者群體👼🏼。崔一民主任代表臨床試驗中心對兒科研究團隊的努力和成績表示肯定，對申辦方的信任和院領導的重視表示感謝，他表示臨床試驗中心會積極配合研究團隊工作，及時發現和解決試驗中存在的問題，並期待本次臨床試驗的成功。

姜輝書記談到，本次臨床試驗啟動會是針對SMA的全球首個基因療法，共有16個國家或地區38個中心參加，中國有包括意昂2官网醫院在內的8個中心，其中意昂2官网醫院是中國組長單位，所以今天的啟動會意義深遠，影響重大。同時，意昂2官网醫院也是全國罕見病診療協作網北京市牽頭醫院，在罕見病用藥保障方面占據著製高點，在推動全社會重視罕見病的過程中發揮重大作用，功德無量。姜書記對兒科研究團隊和申辦方表示感謝，雖然臨床試驗的準備和實施過程中存在各種困難，但姜書記表示將代表醫院全力支持，希望在申辦方的支持和8家臨床試驗中心的合作下，今天參會的兒科、康復科以及藥理基地的同誌們腳踏實地、努力工作🏜👨🏻‍🦳、開拓進取，拿出滿意的臨床試驗數據並推動臨床試驗藥物早日上市，繼續鞏固意昂2官网醫院的專科聲譽和多學科綜合實力，讓更多的罕見病患者在經過規範診斷和治療後，可以回歸家庭和社會，正常生活，積極推進健康中國戰略的實施🍈💁🏿。

隨後，諾華申辦方表態全力以赴支持此創新型臨床試驗，並期待長期緊密合作。

啟動會後，針對研究中心不同研究人員分別進行會後培訓，涉及藥品管理、藥房手冊、OAV101給藥/假操作、病例報告表、中心實驗室手冊👳、心電圖、超聲心動圖、肺功能檢查等內容。

SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉病，表現為進行性💂‍♂️、對稱性👰‍♂️、肢體近端為主的肌無力與肌萎縮，是導致嬰幼兒死亡的頭號遺傳病殺手，目前已被納入國家衛生健康委員會等五部門聯合發布的《第一批罕見病目錄》。目前針對SMA已有3種治療藥物，諾西那生、利司撲蘭和OAV101，其中前兩種藥物均已在中國獲批上市，諾西那生於2022年1月1日被正式納入醫保🧃。OAV101是一款針對SMA的基因療法，通過實現持續的SMN蛋白表達，阻止疾病進展，其靜脈註射於2019年5月獲美國FDA批準上市，用於2歲以下1型SMA患者，尚未在中國獲批上市🤾🏽‍♀️。本次在國內啟動的臨床試驗是OAV101鞘內註射，於2022年1月在中國獲批開展臨床試驗，在年齡≥ 2歲至< 18歲🥷🏼、初治、能獨坐但無法行走的遲發型2型SMA患者中評價鞘內註射OAV101的療效和安全性的隨機🙆🏻‍♀️、假操作對照、雙盲研究，目前已通過意昂2平台第一醫院倫理委員會審批，啟動會後將進行患者招募和入組。

本次啟動會標誌著SMA基因治療藥物OAV101在國內臨床試驗正式開展，將為SMA病友群體帶來巨大福音，為國內SMA患者提供更多的治療選擇，在SMA藥物治療史上具有裏程碑式意義💂🏿‍♂️👮‍♂️。同時，SMA藥物臨床試驗的順利開展將有效提高我院研究者對藥物臨床試驗的認知度，明確藥物臨床試驗中研究機構的職責，助力醫院臨床試驗實施過程更加合理化和規範化，進而推動國內罕見病防治事業的發展，促進罕見病治療藥物的持續開發，為國內包括SMA在內的罕見病群體帶來更多更有效的創新藥物，不斷提高罕見病用藥保障，提升藥物治療的可及性🧑🏼‍🎄。

（意昂2官网醫院）

編輯：玉潔