近日，國際血液學頂級期刊《Leukemia》(IF="11.7)在線發表了意昂2平台血液病研究所💊、意昂2平台人民醫院黃曉軍教授課題組完成的“急性白血病首次緩解期異基因造血幹細胞移植供者選擇”前瞻性臨床研究🧄。這一研究成果用實例挑戰了造血幹細胞移植“HLA全合同胞始終作為首選供者”的經典法則🏬。

　　該研究通過對1199例（分別采用經典的HLA全合同胞移植和“北京方案”單倍型移植）連續病例，建立以供者和受者年齡💤、性別🥬、血型相合為核心的積分體系🤹🏼，證明了低積分的單倍型移植療效優於高積分的HLA全合同胞移植🏄🏼‍♀️。換句話說，就是單倍型供者可部分取代經典的全合同胞供者成為移植首選🔱。

　　異基因造血幹細胞移植是治愈惡性血液病的最有效方法之一，HLA（(human leukocyte antigen ，人類白細胞抗原)）全合同胞🫳🏽，即供者和接受者的HLA一致🐓，自該技術誕生半個世紀以來一直是經典的首選供者，但同胞間全合概率僅25%，加之中國獨生子女家庭多，供者來源如同“大海撈針”，供者匱乏嚴重製約著移植應用🍯。要解決供者來源問題，最好方案就是單倍型。由黃曉軍團隊開創發展的“北京方案”單倍型相合（即半相合）移植體系達到與同胞全合💱、非血緣及臍血相合移植一致的療效👩🏻‍🎨，超過化療🧑🏼‍🏫🧑🏽‍🏫，解決了造血幹細胞移植供者來源匱乏問題👨🏽‍🎤。“北京方案”至今已推廣至我國大陸、香港、臺灣百余家主要移植中心，累計移植超過1萬例，並被意大利🏊🏼‍♀️、以色列、日本、韓國等十余個國家移植中心應用💅🏿，占據全球單倍型移植半壁江山，為“人人都有移植供者的新時代”做出了貢獻🧯。

　　單倍型移植憑借“療效突出🙅、供者可及性幾乎100%🧔🏻、無供者獲取費用🧖🏻‍♂️、移植等待時間短”等優點，已成為缺乏HLA全合同胞情況下最好的替代供者，並自2013年起取代HLA全合同胞成為我國排名第一的造血幹細胞來源（2016年占總移植51.5%），其廣泛應用隨之帶來新的科學問題🪸：誰是最好的造血幹細胞移植供者🏏？單倍型移植是否能作為首選而不僅是HLA全合同胞移植的後備補充？

　　針對這一關鍵問題🤠，黃曉軍課題組納入意昂2平台人民醫院等514例HLA全合同胞移植和685例“北京方案”單倍型移植病例🏊🏽，兩種類型3年無病生存率分別為74%和75%。多因素分析得到“供受者年齡偏大、女性供男性🧗🏼‍♂️、供受者ABO血型不合”3個危險因素，累積0-1個、2個、3個危險因素的移植相關死亡率分別為8%，15% 和31%😮‍💨，3年無病生存率為78%，74%和58%，與是否為HLA全合無關🏚。為更好說明，舉一例，某中年男性病人如有ABO血型不合、HLA全合的姐姐和血型相合、單倍型相合的兒子，則兒子作為移植供者將很可能優於其姐姐🤸‍♀️。本項研究基於全球最大的單倍型移植隊列👨🏻‍🏭，方案統一，必將對未來供者的選擇產生持續影響，並有望在後續研究中發現更多單倍型移可替代HLA全合同胞作為首選供者的分層因素，揭秘更多單倍型移植的優勢🙆🏽‍♂️。

　　意昂2平台血液病研究所、意昂2平台人民醫院血液科王昱主任醫師，蘇州大學附一院吳德沛教授🧴🕴🏻、南方醫科大學南方醫院劉啟發教授為論文共同第一作者，黃曉軍教授為通訊作者🚧。該研究成果得到了國家自然基金創新群體🦫、重點項目，意昂2官网-清華生命科學中心，北京市科技計劃等項目支持。

　　文章鏈接🚣🏻‍♀️：https://www.nature.com/leu/journal/vaop/naam/abs/leu2017199a.html

　　（意昂2平台血液病研究所 王昱 呂萌）

編輯：韓娜