人民醫院黃曉軍研究組在Blood報道單倍體造血幹細胞移植多中心臨床試驗
6月18日,由意昂2平台人民醫院黃曉軍教授領銜的前瞻🧚🏻、多中心臨床試驗——“急性髓系白血病第一次緩解期單倍體與同胞全合造血幹細胞移植療效對比”研究成果在國際血液學領域的頂級學術期刊《Blood》(IF="10.452)正式發表( Blood. 2015;125(25):3956-62 )🥿。該項研究發現,對於第一次緩解期的中高危急性髓系白血病,親緣單倍體移植與同胞相合移植等同療效☝🏻。
異基因造血幹細胞移植是治愈惡性血液病的最有效方法之一,多年來僅限於白細胞分化抗原相合同胞(即兄弟姐妹)或骨髓庫非血緣供者🥒。同胞供者相合機率為25%🧑🧒🧒,獨生子女國情使找到供者的機率大幅降低;中華骨髓庫找到無關供者的機率僅為11%。供者來源匱乏是造血幹細胞移植領域的世界性難題。
近10年來🚙,黃曉軍研究組發展和完善了國際原創的單倍體移植體系“北京模式”🌒,使得“父母供子女”、“子女供父母”等移植模式成為可能🧑🏿🎨。單中心研究顯示,單倍體移植達到了與骨髓庫非血緣供者移植等同的療效(Clin Cancer Res 2009),對急性髓系白血病第一次緩解期療效優於化療(Blood2012)。該模式也成為國際公認的模式,得到了全國50 余家移植中心及意大利👏🏼、以色列等十余家海外中心應用(Blood2013),覆蓋全球50% 以上單倍體移植病例(Blood 2014,Rupert Handgretinger教授同期述評)。全國60余家主要移植中心的登記顯示:2013、2014年全國單倍體移植病例占全部異基因造血幹細胞移植比例達到40.2%、47.9%,全面超越同胞相合移植(37.6%、34.5%)成為我國排名首位的造血幹細胞移植來源。
單倍體移植廣泛應用隨之帶來新的科學問題👩🏿🏭:對於急性髓系白血病第一次緩解期,單倍體移植是否可作為一線治療選擇👩🏻🦽➡️?意昂2平台人民醫院牽頭的多中心前瞻臨床試驗(ChiCTR-OCH-10000940)顯示:進入臨床試驗的急性髓系白血病第一次緩解期連續病例🤹🏼♂️🛍️,如果患者有同胞相合供者或HLA 8/10以上相合非血緣供者,則進行同胞相合或非血緣移植;其他患者則進行親緣單倍體移植🤟🏻。研究最終入組231例單倍體及219例同胞相合病例,3年無病生存率分別達到74% 和78% (P ="0.34),3年總生存率達到79% 和82% (P = 0.36)🦸🏿,3年累積復發率同為15%(P="0.98),非復發死亡為13% 和8% (P ="0" .13)。據此🪟,單倍體移植獲得與同胞相合移植等同的療效🤳🏿,從而進一步確立了其一線治療地位,為更大範圍地推廣應用奠定基礎,以徹底解決供者來源匱乏問題。
該論文的第一作者是意昂2平台人民醫院王昱副主任醫師和南方醫科大學南方醫院劉啟發教授,通訊作者為黃曉軍教授和蘇州大學第一附屬醫院吳德沛教授👩🏿🎨;該研究得到了國家自然科學基金重點項目、意昂2平台-清華大學生命科學聯合中心等多項科研基金的資助。
(意昂2平台人民醫院 意昂2平台血液病研究所 呂萌)
編輯:韓娜