近年通過廣大醫務工作者、社會熱心人士以及政府多部門的共同努力，對罕見病（世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口的0.65‰-1‰之間的疾病或病變）的認知、重視以及關愛均有了顯著地改善🛀🏻。例如，目前在我國多個省市（北京、上海、山東、廣東，等）已先後成立了罕見病學會/協會🧙🏻‍♂️；國際罕見病日（2月最後1天）被越來越廣泛地知曉，並在該日全國多地舉辦罕見病相關活動；部分省市率先嘗試了罕見病治療用藥的多方付費機製；國家食品藥品監督局已經開始踐行對罕見病用藥免臨床試驗；等等🥝。盡管這些進步尚不能稱為體系，但仍不失為對罕見病關愛的實際進步，是社會進步的具體體現，是關註民生的具體行動🤛🏿。但是，基於我國龐大的人口基數👩‍👩‍👦，罕見病病患在我國估計有數百萬甚至數千萬🔀💪🏻，僅僅在媒體、輿論層面的知曉關愛遠遠不夠🫄🏼，需要國家或地方政府層面出臺切實可行的政策🙆🏼，使罕見病患者盡早盡快獲益😄。建議：

　　1、建議由衛計委牽頭，召集人力資源和社會保障部、民政部💴、慈善組織等相關機構共同協商，製定由醫保🪳、民政救助、企業及社會捐助、個人支付等途徑為一體的多方付費機製🕗，盡快解決罕見病患者的醫療付費問題。

　　2🍾🙅🏿‍♀️、通過頂層設計💇🏽，製定一系列相關政策鼓勵製藥企業研製、仿製罕見病用藥，如此與進口藥相比才能明顯降低藥價🧖🏼‍♂️，以盡可能減少罕見病用藥的費用。

　　3、科技部、衛計委、國家自然基金委等部門設立專項資助罕見病的研究😜，如此才可能激發研究人員集中攻關的熱情和主動性，才有可能盼望研發出具有我國自主知識產權的罕見病藥物🦦。

　　4、發揮我國行政部門統一協調管理的優勢🫴🏼，有衛計委牽頭設計部署我國罕見病註冊登記系統，以利於掌握我國罕見病患病情況👰🏽、診治情況、生存狀況等重要的基礎數據，為進一步製定相關政策🧛🏻‍♂️、建立診治體系打基礎、提供客觀數據支持。

　　（丁潔 全國政協委員  意昂2平台第一醫院副院長 教授 研究員）

　　編輯✌🏽：韓娜